Appendices 214 NEDERLANDSE SAMENVATTING Zowel medische als technologische vooruitgang hebben de zorg voor patiënten met hartfalen verbeterd, met name bij de subgroep die bekend staat als hartfalen met verminderde ejectiefractie (HFrEF). Het bewijs waarop de hedendaagse klinische behandelprotocollen zijn gebaseerd is afkomstig uit zorgvuldig opgezette en uitgevoerde klinische trials. Binnen een reeks succesvolle klinische trials uitgevoerd sinds de jaren 90, zijn ten minste vijf geneesmiddelencategorieën effectief gebleken in het verminderen van sterfgevallen naast andere medicijnen die effectief symptomen en ziekenhuisopname verminderen in geselecteerde patiëntengroepen. Op wereldschaal betekent dit dat er een effectieve behandeling beschikbaar is voor meer dan 64 miljoen patiënten met hartfalen. Wanneer de meeste van deze patiënten adequaat wordt behandeld met deze medicatie verwachten we verbetering in overleving van deze groep patiënten. De dalende trend in sterfgevallen bij patiënten met hartfalen werd echter vooral gezien in de periode tussen 1990 en 2000, daarna zijn deze trends tot stilstand gekomen. Een van de redenen voor het uitblijven van verbetering in de overleving van patiënten met hartfalen is dat slechts een fractie van deze patiënten adequate behandeling krijgt. Dit impliceert dat het volledige potentieel van de hartfalen behandeling nog niet bereikt is. Het is bekend dat klinische onderzoeken een selecte populatie includeren; geïncludeerde patiënten zijn meestal mannelijk, redelijk jong en hebben weinig tot geen verdere comorbiditeiten, waardoor er over oudere, ziekere en vrouwelijke patiënten minder bekend is. Het gebrek aan bewijs maakt het uitdagend om een adequaat behandelplan op te stellen in deze doorgaans ondervertegenwoordigde patiëntengroep binnen klinische trials. Het doel van dit proefschrift is inzicht te verkrijgen in de discrepantie tussen kenmerken van deelnemers aan klinische trials en de algemene hartfalen patiënt-populatie, en om in kaart te brengen hoe deze discrepantie de ziekte-uitkomsten binnen deze twee groepen beïnvloedt. Dit is onderzocht en gekwantificeerd in termen van generaliseerbaarheid (van trial- naar registratie-patiënten), geschiktheid om deel te nemen aan onderzoeken en representatie van verschillende patiëntgroepen binnen deze onderzoeken. Inzicht in de mate van deze mismatch is nodig om het probleem in kaart te brengen en nieuwe methode te ontwikkelen om het gebrek aan medische bewijs voor alle ondervertegenwoordigde groepen te overbruggen. Een belangrijke
RkJQdWJsaXNoZXIy MjY0ODMw